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El conocimiento de la biología de la AML avanza a favor de la medicina de precisión

Esta semana en Congreso Anual de la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH) y la Sociedad Española de Trombosis y Hemostasia (SETH) con importantes novedades en enfermedades hematológicas.

El mayor conocimiento en biología de la leucemia mieloide aguda (AML) dio lugar a un vasto arsenal terapéutico dirigido contra cambios moleculares hormigón.

“Durante las últimas dos décadas, ha habido grandes avances en la comprensión de la biología de la AML; ¿Cuáles son los mecanismos y cambios que ocurren en estas células para hacer que desarrollen leucemia?«, Explica GM Adolfo de la Fuente, Jefe del Servicio de Hematología del MD Anderson Madrid.

“Además de comprender estos mecanismos, fue posible ir Desarrollar fármacos que actúen sobre estos cambios. para aumentar las posibilidades de recuperación ”, explica el hematólogo que coordina varios estudios de fase 4 cuyos resultados fueron presentados al Congreso.

Estudiar con Enasidenib

Enasidenib (ENA) es un inhibidor oral de HDI2 mutado (IDH2mut), que fue aprobado recientemente por la FDA como monoterapia en base a un ensayo clínico de fase 2 en pacientes con AML recidivante / refractaria.

«La mutación IDH2 está presente en el 15% de la LMA. Esta mutación hace que la leucemia prolifere y tenga una mayor capacidad de crecimiento en relación a los mecanismos de control ”, especifica el especialista. «Los datos que pudimos recopilar muestran que La monoterapia con enasidenib mejora la supervivencia en estos pacientes mientras que antes tus opciones eran muy limitadas ”, añade.

Específicamente, con un seguimiento promedio de 10,3 meses (m) (3,4-19,8), la mediana de supervivencia global (SG) fue de 8,7 m, con SG en un año (OS-1a) de 47 % a 24%. Los resultados de este estudio confirman la eficacia y toxicidad informadas con ENA en el estudio de fase II..

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Estudiar con midostaurina

Midostaurina (Midos) en combinación con quimioterapia ha sido aprobado por la EMA para LAM FLT3 + basado en los resultados del estudio RATIFY fase 3.

«LOS FLT3 + cambiar está presente en el 30% de las LMA, lo que hace que la leucemia sea más agresiva y con menor probabilidad de supervivencia que la FLT3 negativa ”, destaca de la Fuente.

El objetivo del nuevo estudio fue analizar la eficacia y la seguridad en la práctica diaria de Midos en combinación con quimioterapia en pacientes con LMA FLT3 + positiva no tratada previamente.

«Verificamos que los beneficios de supervivencia de la midostaurina en un estudio de fase 3 se reproducen en la práctica diaria ”, enfatiza.

Estudio de obinutuzumab en linfoma folicular

Avances linfoma folicular eran más grandes que en el área de AML. Sin embargo, El 20% de los pacientes no responde al tratamiento de primera línea..

“En este escenario, se acaba de lanzar un nuevo medicamento (obinutuzumab), que tiene ventajas sobre las estrategias de tratamiento de primera línea anteriores. Lo que estudiamos es si es efectivo y seguro, agregue obinutuzumab la quimioterapia como primera línea ”, explica De La Fuente.

“Aunque todavía tenemos un tiempo de seguimiento limitado, vemos que esta es una línea de tratamiento tan segura como la que teníamos antes y parece ofrecer los beneficios reflejados en los estudios publicados“Concluye.

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