Investigadores en un laboratorio – FARMAINDUSTRIA

MADRID, 10 de septiembre (EUROPA PRESS) –

La medicina del futuro incluirá tratamientos que reparen tejidos, células e incluso genes con mutaciones patogénicas y permitirá combatir enfermedades que actualmente no tienen tratamiento, según las conclusiones a las que llega el Observatorio de Tendencias en Medicina Personalizada de Precisión de Roche. Institute Foundation en su último ‘Anticipating Report’, dedicado a las denominadas terapias avanzadas.

Las terapias avanzadas incluyen el uso de fármacos altamente innovadores que se basan en el uso de genes (terapia génica), células (terapia celular) o tejidos (ingeniería de tejidos). El informe se centra especialmente en la terapia celular y la terapia genética.

Estos son enfoques que utilizan células y / o secuencias de genes para restaurar funciones fisiológicas alteradas en pacientes con enfermedades heredadas o adquiridas.

“La terapia celular y la terapia génica están representando una revolución en el tratamiento de enfermedades de mal pronóstico, incluyendo aquí numerosas enfermedades de origen genético que hasta ahora no tenían un tratamiento efectivo”, detalló el coordinador del informe, Juan A. Bueren.

Además, continúa, la terapia génica ha mostrado indiscutibles beneficios terapéuticos en una variedad de enfermedades que incluyen inmunodeficiencias primarias, así como otras patologías, como enfermedades neurodegenerativas, musculares y otras complejas.

“El abanico de enfermedades que se están tratando a través de este tipo de terapias avanzadas está aumentando, incluyendo enfermedades más prevalentes. Los ensayos clínicos con terapia génica han comenzado a mostrar una eficacia muy notable no solo en enfermedades de baja prevalencia, sino también en otras de mayor prevalencia, como las hemoglobinopatías o la hemofilia, o también patologías pediátricas muy graves, como la atrofia muscular espinal ”, ha comentado el experto.

En este ámbito, el avance técnico más «revolucionario», según el informe, ha sido la edición de genes, un enfoque que apenas lleva una década en desarrollo y que, aunque hoy se limita fundamentalmente al campo experimental, tiene un potencial enorme. para la medicina del futuro ya que permitirá corregir alteraciones genéticas directamente sobre la secuencia del genoma del paciente.

«La posibilidad de dirigir genes a secuencias específicas del genoma celular a través de la edición de genes constituye un gran avance con fines terapéuticos que era difícil de predecir hace tan solo 10 años y que sin duda tendrá un gran impacto en el tratamiento de enfermedades en los próximos años» enfatizó Bueren.

CÉLULAS CAR-T: UN DESARROLLO «REVOLUCIONARIO»

El futuro de estas estrategias tiende hacia la combinación de terapia génica y terapia celular, buscando una sinergia entre ambas en el desarrollo de tratamientos personalizados, eficaces y seguros.

Es el caso de las células CAR-T, que está aportando una nueva forma de abordar el tratamiento de los tumores hematológicos resistentes a las terapias farmacológicas habituales. Este tratamiento consiste en la modificación genética de las propias células de defensa del paciente para que puedan luchar de forma más eficaz contra las células tumorales.

Según las conclusiones del informe, es solo el comienzo de todo un abanico de aplicaciones derivadas de la combinación de estas estrategias, ya que se anticipa que en el futuro se desarrollarán estrategias terapéuticas para muchas otras enfermedades basadas en la sinergia entre las dos.

Hay que tener en cuenta, sin embargo, que en la mayoría de aplicaciones de las células CAR-T no podemos hablar de terapias dirigidas específicamente contra la célula tumoral, sino contra un linaje celular; por ejemplo, linfocitos B en el caso de tumores de este tipo celular. Por tanto, será necesario encontrar antígenos tumorales que permitan el desarrollo de terapias dirigidas específicamente contra las células tumorales, discriminándolas de las células sanas ”, dijo el médico.

Si bien es cierto que el desarrollo de terapias avanzadas no es sencillo y su fabricación personalizada añade complejidad, la directora gerente de la Fundación Instituto Roche, Consuelo Martín de Dios, ha asegurado que los avances que se han producido en este ámbito ayudarán a configurar la medicina del futuro, contribuyendo a ofrecer oportunidades terapéuticas para múltiples enfermedades, lo que mejorará radicalmente la calidad de vida de muchos pacientes.

“Dado su interés en el desarrollo de la Medicina Personalizada de Precisión, es muy útil contar con herramientas como este Informe Anticipado de Terapias Avanzadas para contribuir a que la ciencia médica en nuestro país se actualice ante estas tendencias”, concluyó. .